Сотрудникам Калифорнийского университета в Сан-Франциско удалось успешно изменить Т-клетки иммунной системы человека. Для этого ученые использовали систему CRISPR/Cas9, позволяющую редактировать геном. На первом этапе авторы исследования убрали с поверхности клеток белок CXCR4, который используется для проникновения вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) внутрь клетки. Кроме того, ученые «выключили» белок PD-1. Ранее проведенные исследования показали, что препараты, блокирующие этот белок, способствуют активации Т-клеток, которые начинают атаковать опухолевые клетки.

Как пояснили ученые, чье исследование будут опубликовано в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, они изменили технологию и упростили метод доставки нуклеазы Cas9 и gRNA — молекул РНК, которые контролируют процесс вставки или удаления уридиновых нуклеотидов в мРНК. Для этого авторы исследования использовали метод электропорации, обеспечивающий повышение проницаемости клеточных мембран. Таким образом рибонуклеотиды Cas9, то есть gRNA в комплексе с этим ферментом, эффективнее доставлялись внутрь клетки.

Несмотря на то, что система CRISPR/Cas9 активно используется в исследованиях, ученые пояснили, что в случае с Т-клетками редактирование генома оказалось очень непростой задачей. «Наш случай был своеобразным вызовом для этой сферы науки. Мы потратили полтора года на то, чтобы оптимизировать процесс редактирования генома Т-клеток. Существует много возможных вариантов терапевтического применения нашей разработки», — объяснил соавтор исследования Александр Марсон (Alexander Marson).